“成都高新造”新药出(chū)海迎来(lái)新进展 优赛诺自(zì)主研发产品获FDA临床试验许可(kě)
一月一三日,从成都高新区获悉,由成都优赛诺生(nián)物科技有(yǒu)限公司(以(yǐ)下(xià)简称“优赛诺”)自(zì)主研发的(de)靶向CD一九嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液(UC一0一),于(yú)北京时(shí)间二0二五年(nián)一月一一日通过(guò)美国(guó)食品药品监督管理局(FDA)关于(yú)新药临床试验(IND)的(de)申请,获准开展临床试验。
据悉,这(zhè)是( shì)全球首款通过(guò)FDA新药临床试验申请的(de)脐血通用型CAR-T产品,也(yě)是( shì)“成都高新造”在(zài)海外市场拓展上(shàng)的(de)又一重大(dà)进展,为(wéi / wèi)成都创新药走向国(guó)际市场打下(xià)扎实基础。
加快建设高能(néng)级平台
助力企业全力“攻克”全球首款脐血通用型CAR-T产品
“发展新质生(nián)产力是( shì)推动高质量发展的(de)内在(zài)要(yào)求和(hé)重要(yào)着力点”。对(duì)于(yú)成都高新区生(nián)物医药产业来(lái)说(shuō),新质生(nián)产力意味着创造更多自(zì)主研发新药,填补生(nián)物制剂领域的(de)空白。同时(shí),产品创新也(yě)是( shì)提升竞争力的(de)重要(yào)途径,通过(guò)研发具有(yǒu)独特疗效和(hé)安全性的(de)新药,“成都高新造”才能(néng)在(zài)竞争激烈的(de)国(guó)际舞台上(shàng)脱颖而(ér)出(chū)。
据成都优赛诺创始人(rén)邹强教授介绍,CAR-T是( shì)近年(nián)来(lái)兴起的(de)一种创新治疗手段,简单来(lái)说(shuō),就(jiù)是( shì)通过(guò)生(nián)物工程的(de)方法,将人(rén)工设计的(de)CAR分子(zǐ)表达在(zài)T淋巴细胞上(shàng),制成CAR-T细胞输注到()患者体内,识别特定抗原,消灭靶细胞,从而(ér)达到()治疗或缓解疾病的(de)目的(de)。目前全球获批上(shàng)市的(de)CAR-T细胞治疗产品均为(wéi / wèi)自(zì)体型CAR-T产品,该类产品制备周期长、售价高、无法批量生(nián)产,而(ér)治疗成本更低、能(néng)够批量化生(nián)产的(de)异体通用型CAR-T产品则至今还没有(yǒu)一款正式上(shàng)市。
UC一0一是( shì)优赛诺脐血异体通用型CAR-T技术平台开发的(de)首个(gè)适应症产品,将用于(yú)开展治疗急性B淋巴白血病的(de)临床试验,其重要(yào)意义在(zài)于(yú)证明了脐血异体通用型的(de)关键工艺路线得到()了国(guó)际监管机构的(de)认同,为(wéi / wèi)后(hòu)续更多靶点更多适应症的(de)IND申报奠定坚实基础。
“此次产品临床获批,离不(bù)开成都高新区为(wéi / wèi)我(wǒ)们(men)提供的(de)优质服务和(hé)大(dà)力支持,比如在(zài)本次新药研发过(guò)程中(zhōng),我(wǒ)们(men)就(jiù)使用了成都天(tiān)府国(guó)际生(nián)物城的(de)BIO-LINK生(nián)物医药孵化器和(hé)生(nián)物医药国(guó)际平行(xíng)试验室,这(zhè)些研发平台在(zài)很大(dà)程度上(shàng)降低了我(wǒ)们(men)的(de)研发成本,让公司有(yǒu)更坚实的(de)基础去(qù)挑战细胞治疗的(de)技术瓶颈,也(yě)进一步提升了新药的(de)研发速度和(hé)质量。”邹强表示。
据介绍,成都高新区已拥有(yǒu)全国(guó)首个(gè)重大(dà)新药创制国(guó)家(jiā)科技重大(dà)专项成果转移转化试点示范基地(dì)、全国(guó)首个(gè)卫生(nián)健康科技成果转移转化示范平台、全国(guó)唯一国(guó)家(jiā)精准医学产业创新中(zhōng)心、西南首个(gè)国(guó)产设备仪器验评示范基地(dì),建设覆盖全生(nián)命周期生(nián)物医药功能(néng)平台累计一六0余个(gè)。
全方位精准护航
加速生(nián)物医药产业创新成果“走出(chū)去(qù)”
创新药出(chū)海除了技术过(guò)硬,专利布局和(hé)国(guó)际化策略也(yě)同样重要(yào)。邹强介绍,优赛诺在(zài)研发之(zhī)初便坚持全球化战略,他(tā)们(men)有(yǒu)一个(gè)愿景,将脐血来(lái)源的(de)异体通用型CAR-T药物打入全球市场。
近年(nián)来(lái),成都高新区生(nián)物医药企业研发的(de)药品,在(zài)满足国(guó)内患者需求的(de)同时(shí),逐步开启了“出(chū)海之(zhī)旅”。这(zhè)既是( shì)优赛诺等生(nián)物医药企业的(de)自(zì)身发展布局,也(yě)是( shì)成都高新区对(duì)二0二四年(nián)政府工作报告中(zhōng)明确“要(yào)加快创新药等产业发展,积极打造生(nián)物制造等新增长引擎”的(de)积极回应。
“‘出(chū)海’是( shì)一个(gè)漫长且艰难的(de)过(guò)程,靠我(wǒ)们(men)自(zì)己单打独斗的(de)话,未必能(néng)这(zhè)么快在(zài)美国(guó)获批临床。”邹强表示,此前,在(zài)进行(xíng)UC一0一关键核心技术攻关时(shí),就(jiù)遇到()了原料进口的(de)难题,当下(xià)成都高新区等一0余个(gè)部门通过(guò)建立“关地(dì)协同”工作专班,通力合作,帮助其顺利完成了进口脐带血造血干细胞用于(yú)细胞治疗药物的(de)研发。
作为(wéi / wèi)西部首个(gè)国(guó)家(jiā)自(zì)主创新示范区,成都高新区持续优化创新生(nián)态体系,提升服务效能(néng),聚力招引跨国(guó)高能(néng)级项目,借势打通国(guó)际化合作通道(dào),通过(guò)强化政策支持、加强平台建设、举办出(chū)海BD系列沙龙等多种方式,持续助力国(guó)际交流合作,加速生(nián)物医药产业创新成果“走出(chū)去(qù)”。
截至目前,成都高新区已成功助推康诺亚全球首创ADC药物CMG九0一与阿斯利康签署一一.八八亿美元“出(chū)海”大(dà)单;恩沐生(nián)物与跨国(guó)医药巨头葛兰素史克(GSK)达成协议,GSK以(yǐ)三亿美元的(de)首付款从恩沐生(nián)物收购CMG一A四六;健进制药注射用吗替麦考酚酯、盐酸布比卡因注射液等近五0个(gè)品种在(zài)美获批上(shàng)市……
下(xià)一步,成都高新区将持续在(zài)推进科技创新和(hé)科技成果转化上(shàng)同时(shí)发力,完善从基础研究到()成果应用的(de)全链条转化体系,瞄准企业创新品种研发生(nián)产等关键环节和(hé)重点领域,培育形成新的(de)增长点和(hé)竞争新优势,同时(shí)针对(duì)企业“走向国(guó)际”的(de)多元化场景和(hé)发展需求,为(wéi / wèi)企业搭建交流互鉴、资源共享的(de)平台,促进生(nián)物医药产业的(de)深入合作与协同发展,进一步推动生(nián)物医药产业高质量发展。
文/程思瑜
编辑:张沛责编:周希 审核:肖玲
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